Pentru prima oară în istoria cercetărilor medicale, o echipă de oameni de știință a reușit eliminarea completă a virusului HIV din genomul animalelor vii. Totul în cadrul unui studiu realizat pe șoareci la care s-a folosit editarea genetică astfel încât să producă celule T umane. Realizarea deschide calea către dezvoltarea unui tratament care să vindece definitiv infecția cu HIV și în cazul oamenilor.
Rezultate studiului, publicat de prestigioasă revistă Nature, vin după cinci ani de muncă în laboratoare. Cercetătorii din două state americane (Nebraska și Philadelphia) au recurs la o strategie pentru a identifica HIV, după care au folosit editarea genetică pentru a-l distruge.
Realizarea i-a uimit și pe oamenii de știință
“La început nu am putut să cred! Am crezut că e o scăpare, o problemă cu graficele, că celulele care transportau virusul HIV au murit sau le-am pierdut. Am repetat testele de mai multe ori până să acceptăm ca am descoperit ceva uluitor!” a declarat pentru Daily Mail, dr Howard E. Gendelman, directorul Centrului de Boli Neurodegenerative de la Spitalul Universitar Nebraska.
„Studiul nostru arată că tratamentul pentru a suprima replicarea HIV și terapia de modificare a genei, atunci când este administrat în mod secvențial, poate elimina HIV din celule și organe ale animalelor infectate”, explică dr. Kamel Khalili, director al Centrului NeuroAIDS de la Școala de Medicină Lewis Katz din cadrul Universității Temple (LKSOM).
Au reușit prin combinarea a două tehnici
Tratamentul actual pentru HIV utilizează terapii anti-retrovirale. (ART). ART suprimă replicarea HIV, astfel încât acesta devine detectabil și nu mai poate fi transmis de la o persoană la alta. Pacienții pot duce o viață lungă, dar sunt dependenți de tratament, pentru că virusul nu este eliminat complet din organism. Și asta fiindcă erapia anti-retrovirală nu poate să ajungă în “zonele ascunse” în care HIV supraviețuiește.
Profesorul Gendelman a dezvoltat însă în urmă cu câțiva ani o tehnică nouă, “slow”, de eliberare a medicamentelor anti-retrovirale, numită LASER (long-acting slow-effective release) ART.
Concret, dacă terapiile anti-retrovirale clasice presupun administrarea de medicamente care se dizolvă în sânge, pentru ca apoi să înceapă să își facă efectul, tratamentul LASER ART presupune încapsularea medicamentelor în nanocristale, pe care sistemul imunitar le duce chiar și în cele mai ascunse țesuturi în care se află HIV. Odată ajunse acolo, nanocristalele se dizolvă lent. Tehnica duce la o calitate mai bună a vieții pacienților, deoarece presupune administrarea medicamentului numai o dată pe an.
Între timp, doctorul Khalili a inventat o tehnică de editare genetică numită CRISPR-Cas9, pe care oamenii de știință au încercat să o folosească pentru a elimina virusul în cazul șoarecilor de laborator. Fără succes, însă. Virusul HIV se replica prea rapid pentru ca tehnica să funcționeze.
În urma unor discuții, dr. Gendelman și dr. Khalili, pe care îi leagă și o prietenie, au hotărât să combine LASER ART și CRISPR-Cas 9. După ani întregi de încercări și erori, cei doi cercetători au reușit să asocieze tehnicile într-un mod eficient: LASER ART slăbește și controlează HIV, astfel încât CRISPR-Cas9 poate elimina virusul.
Pentru a-și testa ideea, cercetătorii au folosit șoareci „proiectați” să producă celule T umane sensibile la infecția cu HIV. Odată infectați , șoarecii au fost tratați cu LASER ART și ulterior cu CRISPR-Cas9. Inițial, virusul HIV a fost eliminat complet din genom în cazul a doi din șapte șoareci infectați, apoi la trei din șașe, iar mai târziu la patru din 10.
Cercetătorii urmează să testeze acum noua tehnică pe maimuțe și speră să înceapă primul studiu clinic cu oameni în vara anului viitor.
